人工智能与类器官革新脑部疾病研究
realtime news Apr 22, 2025 07:19
BrainStorm Therapeutics利用人工智能和类器官推进脑部疾病药物研发，旨在减少临床试验失败并加速治疗开发。
在应对神经系统疾病的突破性方法中，总部位于圣迭戈的初创公司BrainStorm Therapeutics正在利用人工智能（AI）和类器官技术加速发现脑疾病的治疗方案。根据NVIDIA 的博客，这种创新方法旨在克服传统药物候选者在临床试验中高失败率的问题。
人工智能与类器官：新的前沿
BrainStorm Therapeutics采用一种被称为“实验室内循环”的混合流程，将人工智能驱动的计算药物发现与使用类器官的实验室实验结合在一起。这些类器官是从患者干细胞衍生的小型三维脑细胞群。与传统的临床前模型相比，这种方法能更精确地预测人类疗效，后者通常无法准确反映人类神经生物学。
BrainStorm的创始人兼CEO Robert Fremeau强调了结合类器官疾病模型与生成性人工智能解开复杂疾病网络的潜力。公司的目标是将药物候选者的失败率从当前的93%以上大幅降低，并找出适用于多种疾病的治疗方案。
“培养皿中的临床试验”
BrainStorm利用人工智能模型生成脑疾病的基因图谱，识别有前景的药物靶点和生物标志物。类器官使得每天可以直接在人体脑细胞上筛选数千种药物分子。这个功能提供了一种“培养皿中的临床试验”，允许对潜在治疗方法进行早期阶段测试，从而加速药物发现过程。
该初创公司目前专注于帕金森病，使用来自GBA1基因突变患者的类器官，这是一种已知的风险因素。通过绘制和分析基因变异的生物学效应，BrainStorm旨在开发能够减缓甚至逆转疾病进展的治疗方法。
加速药物研发
BrainStorm的平台由NVIDIA GPU和BioNeMo框架驱动，模拟人类脑生物学以模拟治疗效果。这一能力允许在进入人体试验前快速且经济地缩小治疗选择范围。这项技术已促使现有药物寻找新应用，例如用于Rett综合征的Donepezil，其2期临床试验申请已获得美国FDA批准。
公司计划开发结合多种数据类型的多模态人工智能模型，包括细胞测序和脑电图扫描，以增强药物发现和精准医疗。其下一个项目涉及与CURE5基金会合作筛选CDKL5缺乏症的药物，凸显了人工智能在罕见病研究中变革性的潜力。
BrainStorm的工作展示了人工智能与类器官技术如何能够极大地加速药物研发创新，将成本和周期从数十年缩减至数月，为神经疾病提供更高效且有效的治疗方案铺平道路。
Image source: Shutterstock